Nhờ triển khai ghép tế bào gốc tạo máu, các bác sĩ đã nâng tỉ lệ sống còn sau 5 năm từ 30-40% lên đến 60% cho trẻ mắc bệnh u nguyên bào thần kinh.

U nguyên bào thần kinh nguy hiểm ra sao?

Cách đây 3 năm, bé L.Q.H. (6 tuổi, ngụ tỉnh Hậu Giang) thường xuyên mệt và ói. Gia đình đưa bé đến Bệnh viện Nhi đồng Cần Thơ thăm khám thì phát hiện có khối u trên tuyến thượng thận.

Sau đó bé H. được chuyển đến Bệnh viện Nhi đồng 2 và được chẩn đoán mắc bệnh u nguyên bào thần kinh.

Anh L.Q.N. (ba bé H.) chia sẻ, thời điểm bác sĩ địa phương thông báo kết quả thì gia đình chỉ nghĩ là một khối u bình thường. Cho đến khi đưa con đến Bệnh viện Nhi đồng 2 khám và được các bác sĩ giải thích mới rõ con mắc căn bệnh rất nguy hiểm.

"Con còn nhỏ nhưng đã phải qua nhiều đợt hóa trị, xạ trị nhưng cơ hội sống lại rất thấp. Mới đây con được bác sĩ cho ghép tế bào gốc, kéo dài thêm sự sống cho con và được xuất viện về nhà tiếp tục theo dõi", anh N. chia sẻ.

Như bao đấng sinh thành khác, ngày nhận tin con bệnh nặng, chị H. - mẹ bệnh nhi S.R.N. (4 tuổi) - chết lặng. Bé N. được nhập viện điều trị cũng với chẩn đoán u nguyên bào thần kinh. Sau nhiều lần hóa trị, bé tiếp tục được chỉ định ghép tế bào gốc tạo máu cách đây nửa năm.

Kết thúc quá trình ghép, bé N. được xuất viện về nhà và tiếp tục theo dõi.

Bác sĩ CKII Phan Thị Thu Trang - phó khoa ung bướu huyết học, quản lý đơn vị ghép tủy Bệnh viện Nhi đồng 2 - cho hay u sợi nguyên bào thần kinh là một trong ba bệnh lý ung bướu thường gặp ở trẻ (bạch cầu cấp và lymphoma), ghi nhận trẻ mắc bệnh này đến điều trị tại bệnh viện có xu hướng tăng.

Cụ thể, khoảng 3-4 năm về trước, mỗi năm khoa ghi nhận trung bình khoảng 20 trẻ bị u sợi nguyên bào thần kinh. Cho đến nay con số này đã tăng lên đến 40 ca/năm. Đặc biệt chỉ trong tháng 2 vừa qua, khoa đã nhận gần 10 ca u nguyên bào thần kinh mới.

Tại Bệnh viện Nhi đồng thành phố (TP.HCM), ông Nguyễn Minh Tiến - phó giám đốc bệnh viện - cho biết bệnh viện tiếp nhận một số trẻ mắc u nguyên bào thần kinh. Trẻ mắc bệnh này khả năng điều trị khỏi hoàn toàn rất thấp với khoảng 10-20%, kéo dài thời gian sống là khoảng 40-50%, phần còn lại là tử vong.

Gánh nặng lớn, kéo dài thời gian sống nhờ ghép tế bào gốc

Các bác sĩ cho biết u nguyên bào thần kinh là do sự phát triển bất thường của các tế bào thần kinh chưa trưởng thành và thường hình thành ở tuyến thượng thận. Tuy nhiên khối u cũng có thể phát triển ở cổ, ngực, lưng, xương chậu và tủy sống.

Khi bào thai phát triển, hầu hết các tế bào thần kinh phát triển và cuối cùng trở thành các tế bào thần kinh trưởng thành trước khi sinh hoặc trong vài tháng đầu sau sinh.

Một nghiên cứu do các bác sĩ của khoa ung bướu huyết học Bệnh viện Nhi đồng 2 thực hiện vào năm 2014 - 2017 cho thấy, có đến 1/2 bệnh nhi đến bệnh viện là thuộc nhóm nguy cơ cao, có biểu hiện bệnh nặng (bụng to bất thường, đau bụng...) hoặc tình cờ phát hiện qua siêu âm.

Số bệnh nhi còn lại thuộc nhóm nguy cơ thấp hoặc nhóm có thể đặc biệt (khối u di căn nhiều nơi ở trẻ nhũ nhi).

Bác sĩ Thu Trang cho rằng gánh nặng bệnh u nguyên bào thần kinh rất lớn. Với trẻ nhập viện khi đã có triệu chứng (nhóm nguy cơ cao), bác sĩ và gia đình phải đối diện với con đường điều trị khó khăn và nặng nề.

Dù trẻ được điều trị hóa trị, xạ trị, phẫu thuật và duy trì sau đó thì khả năng sống sau 5 năm của trẻ chỉ đạt 30 - 40%.

Với sự tiến bộ của y học và cập nhật phác đồ trên thế giới, Bệnh viện Nhi đồng 2 là bệnh viện nhi ở khu vực phía Nam đã triển khai ghép tế bào gốc tạo máu cho bệnh nhi mắc u nguyên bào thần kinh.

Khi bệnh nhi được ghép tế bào gốc thì khả năng sống còn sau 5 năm tăng từ 30-40% lên đến 60%.

"Đây là tỉ lệ rất lớn cho bệnh nhi. Và bệnh nhi đã được ghép tế bào gốc ngay tại bệnh viện, thay vì cách đây 5 năm, người bệnh phải chuyển đến Bệnh viện Truyền máu - Huyết học vì thời điểm này bệnh viện chưa có cơ sở vật chất, trang thiết bị và nhân lực", bác sĩ Trang chia sẻ.

Theo bác sĩ CKII Nguyễn Đình Văn - trưởng khoa ung bướu huyết học, phương pháp ghép tế bào gốc tự thân hạn chế tối đa tái phát ung thư, đã mang đến nhiều hiệu quả. Ghép tế bào gốc tạo máu có giá trị trong các bệnh lý huyết học lành tính, ung thư huyết học và ung thư dạng bướu đặc ở trẻ em.

Bệnh viện Nhi đồng 2 đã triển khai tự ghép tế bào gốc tạo máu trên các bệnh nhân u nguyên bào thần kinh, trong đó có nhiều ca thành công.