Mỹ vừa phê duyệt liệu pháp gien chữa bệnh máu khó đông haemophilia B của công ty dược phẩm sinh học CSL Behring. Với giá 3,5 triệu USD/liều, đây được xem là loại thuốc đắt nhất thế giới.

Bloomberg dẫn nghiên cứu của công ty cho biết với liệu pháp này, bệnh nhân chỉ cần truyền một lần duy nhất mà không cần phải theo liệu trình điều trị thông thường.

Thuốc dùng một lần có tên là Hemgenix của CSL Behring làm giảm đến 54% số lần chảy máu dự kiến ​​trong suốt một năm của bệnh nhân. Nó cũng giúp 94% người bệnh không cần truyền yếu tố đông máu IX tốn thời gian và tốn kém như hiện nay.

Ông Brad Loncar, một nhà đầu tư công nghệ sinh học và là giám đốc điều hành của Loncar Investments, cho biết: "Mặc dù giá thành cao hơn so với dự kiến nhưng tôi nghĩ thuốc có cơ hội thành công vì thứ nhất, các loại thuốc hiện có cũng rất đắt và thứ hai, bệnh nhân mắc bệnh này luôn sống trong nỗi sợ hãi. Do đó, liệu pháp gien sẽ là lựa chọn của một số người".

Ông Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và nghiên cứu sinh học của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA), cho biết mặc dù đã có những tiến bộ trong điều trị bệnh máu khó đông nhưng các biện pháp cần thiết để ngăn ngừa và điều trị chứng chảy máu có thể làm giảm chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

"Hemgenix đại diện cho tiến bộ quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp sáng tạo dành riêng cho bệnh nhân mắc chứng máu khó đông" - ông Marks nói.

Phương pháp truyền thống điều trị bệnh máu khó đông là truyền các protein còn thiếu, được gọi là các yếu tố đông máu, để hình thành các cục máu đông và giúp cầm máu. Trong khi đó, Hemgenix hoạt động bằng cách đưa một gien vào gan và gien này sẽ hoạt động để tạo ra protein yếu tố IX.

Liệu pháp gien sẽ được sản xuất tại Lexington, Massachusetts - Mỹ bởi uniQure NV. Đây là công ty đã bán quyền thương mại hóa Hemgenix cho CSL Behring vào năm 2020.

Theo uniQure, hiện có khoảng 16 triệu người ở Mỹ và châu Âu mắc bệnh máu khó đông haemophilia B. Trong khi đó, chứng máu khó đông hemophilia A phổ biến hơn, với số bệnh nhân cao gấp 5 lần.

Các liệu pháp gien có thể cải thiện đáng kể một loạt chứng bệnh bằng cách khắc phục các nguyên nhân cơ bản. Zolgensma của hãng Novartis AG dành cho trẻ sơ sinh bị teo cơ cột sống có giá 2,1 triệu USD khi được phê duyệt vào năm 2019, trong khi Zynteglo của Bluebird Bio Inc. dành cho bệnh rối loạn máu beta thalassemia có giá 2,8 triệu USD vào đầu năm nay.

Giá cả là một vấn đề đối với các loại thuốc mới. Chi phí cao khiến các loại dược phẩm như thuốc điều trị bệnh Alzheimer Aduhelm của Biogen Inc. (Mỹ) và Zynteglo của Bluebird ở châu Âu trở thành các thương vụ phá sản.